泉州及时落实医保药品目录 保障罕见病群体用药可及

破解“用药贵” 让关爱“不罕见”

“双通道”保障罕见病用药可及性

全民医保，不放弃每一个小群体。2023年国家医保药品目录调整，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。这是国家医保局促进罕见病患者用药可及的又一实际举措。罕见病用药可及是社会长期关注的问题，全国已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。近年来，泉州医保部门也及时落实医保药品目录，保障罕见病群体用药可及。

从“用不起药”到明显减轻治疗负担

中国罕见病联盟数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，按人口比例估算，泉州市也有约13.2万名罕见病患者，且以每年1%的速度增长。

面对日益庞大的罕见病患者群体，保障用药的步伐必须持续加快。本月初，泉州19岁罕见病“脊髓性肌萎缩症”（英文简称“SMA”）患者小彬（化名）在泉州市第一医院成功注射救命药诺西那生钠（详见早报11月8日A03版）。这是小彬完成的第六针诺西那生钠注射液鞘注，也是本地第一例成人诺西那生钠注射液鞘注。

据介绍，治疗SMA的专属药诺西那生钠注射液，在今年1月1日正式被纳入医保后，价格由原先的70万元一针降到约3.3万元一针。小彬此次住院治疗费用34515.36元，医保报销后，个人只需承担8663.86元，治疗负担明显减轻。

此外还有防治血友病A型的人凝血因子Ⅷ，该药对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用。去年3月30日，该药被纳入医保。泉州血友病A型（重型）患者刘先生2017年以来多次到医院治疗，囿于经济负担未能足量用药。药品被纳入医保后，刘先生终于可以按需求用药了，现在他的病情已有明显好转。

“双通道”管理确保用药可及性便捷性

2018年以来，国家通过谈判新增19种罕见病用药进入医保药品目录，平均降价52.6％。2021年，7种罕见病药品经“灵魂砍价”谈判成功，价格平均降幅达65％，其中诺西那生钠注射液降幅更是达到了94％。这也是自2018年国家医保目录实施动态调整机制后，罕见病用药被纳入医保最多的一次。诺西那生钠注射液的谈判视频在网上公布后，医保谈判代表张劲妮的一句“每一个小群体都不应该被放弃”曾感动无数网友。

为了更好地满足广大参保患者合理用药需求，泉州市医保局于去年11月起实行国谈药品“双通道”管理机制，即通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足国家医保谈判药品供应保障、临床使用等方面的合理需求，且同步纳入医保支付机制。通俗来说，就是纳入“双通道”的国家医保谈判药品，患者可以通过医院和药店两种渠道购买，其中就包含了多种罕见病用药。

2022年国家医保谈判药品落地后，泉州市医保局第一时间将97种国谈药品纳入“双通道”管理范围，推动定点医药机构保障相关药品供应，督促医药配送企业做好药品保障工作，让更多的群众享受到医疗保障改革的红利。记者从配送企业——国药控股泉州有限公司了解到，截至目前，我市诺西那生钠注射液已供应47支，实实在在惠及罕见病小群体，实现让药可及、让医可及。 （泉州晚报记者 许奕梅通讯员 吴春华）